En la actualidad hay más de 40 enfermedades para las que existe una aplicación directa de células madre de cordón umbilical. Los tres campos fundamentales en los que ya se utilizan son la medicina regenerativa, los tratamientos del sistema inmune y las terapias contra el cáncer.
En los últimos años se han puesto en marcha ensayos clínicos para determinar la eficacia de las células madre de la sangre de cordón umbilical en el tratamiento de otras enfermedades. Los avances científicos son rápidos y numerosos, lo que nos permite pensar en un futuro prometedor con mayores ventajas y aplicaciones terapéuticas. Según la fase de desarrollo en que se encuentran, los tratamientos se clasifican en tres grupos:
En este grupo se engloban los tratamientos aceptados y ampliamente usados para determinados tipos de enfermedad, en base a los resultados positivos obtenidos en las investigaciones en laboratorio o con animales y en los ensayos clínicos previos.
La mayoría de las enfermedades para las que el trasplante de células madre hematopoyécticas está estandarizado son desórdenes de la sangre, que abarcan desde las células madre de la médula ósea hasta tipos celulares sanguíneos específicos, y del sistema inmune.
Leucemias
| Leucemias agudas | Leucemia linfoblástica aguda (ALL) Leucemia mieloide aguda (LMA) Leucemia aguda bifenotípica (BAL) Leucemia aguda indiferenciada |
| Leucemias crónicas | Leucemia linfocítica crónica (LLC) Leucemia mieloide crónica (LMC) Leucemia mieloide crónica juvenil (JCML) Leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) |
| Síndromes mielodisplásicos | Anemia refractaria con sideroblastos en anillo (RARS) Anemia refractaria con excesos de blastos (RAEB) Anemia refractaria con exceso de blastos en transformación (RAEB-T) Leucemia mielomonocítica crónica (CMML) |
Linfomas
| Linfoma de Hodgkin Linfoma de no Hodgkin (tumor de Burkitt) |
Anomalías de los eritrocitos heredados
| Beta talasemia mayor Anemia de Blackfan-Diamond Aplasia pura de serie roja Enfermedad de células falciformes |
Otros trastornos en la proliferación de células sanguíneas
| Anemias | Anemia aplásica severa Anemia de Fanconi Anemia diseritropoyética congénita Hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) Trombocitopenia de Glanzmann |
| Trastornos mieloproliferativos | Mielofibrosis aguda Metaplasma mieloide agnogénica Policitemia vera Trombocitemia esencial o primaria |
| Trastornos hereditarios del sistema inmunológico | Inmunodeficiencia Combinada Severa (SCID) con deficiencia de adenosina deaminasa (ADA-SCID) SCID ligada al cromosoma X SCID con ausencia de linfocitos T y B SCID con ausencia de linfocitos T y linfocitos B normales Síndrome de Omenn Síndrome de Kostmann Mielocatexis Ataxia-telangiectasia Síndrome de Guillain-Barré Inmunodeficiencia variable común Síndrome de DiGeorge Deficiencia de adhesión leucocitaria Trastornos linfoproliferativos (DBP) Trastornos linfoproliferativo ligado al cromosoma X (susceptibilidad del virus Epstein-Barr) Síndrome de Wiskott-Aldrich |
Cáncer en médula ósea
| Mieloma múltiple Leucemia de células plasmáticas Macroglobulinemia de Waldenstrom |
Otros tipos de cáncer
| Neuroblastoma Retinoblastoma |
Trasplantes para desórdenes heredados del sistema inmune u otros órganos
| Hipoplasia del cartílago piloso (HCC) Enfermedad de Gunther Síndrome de Hermansky-Pudlak Síndrome de Pearson Síndrome de Shwachman-Diamond Mastocitosis sistémica |
Trasplantes para desórdenes metabólicos heredados
| Mucopolisacaridosis | Mucopolisacaridosis (MPS) Síndrome de Hurler (MPS-IH) Síndrome de Scheie (MPS-IS) Síndrome de Hunter (MPS-II) Síndrome de Sanfilippo (MPS-III) Síndrome de Morquio (MPS-IV) Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS-VI) Síndrome de Sly (MPS-VII) Mucolipidosis II (enfermedad de células I) |
| Leucodistrofias | Adrenoleucodistrofia (ALD) / Adrenomieloneuropatía (AMN) Enfermedad de Krabbe (leucodistrofia globoide) Leucodistrofia metacromática Enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher |
| Enfermedades lisosomales | Enfermedad de Gaucher Enfermedad de Niemann-Pick Enfermedad de Sandhoff Enfermedad de Tay-Sachs Enfermedad de Wolman |
| Otros desórdenes heredados | Síndrome de Lesch-Nyhan Osteopetrosis |
Un ensayo clínico es la evaluación de un medicamento o técnica terapéutica que, en su aplicación a seres humanos, pretende valorar su eficacia y seguridad. Estos ensayos se realizan cuando hay razones para creer que el tratamiento que se está estudiando puede ser beneficioso para el paciente.
Enfermedades autoinmunes
| Diabetes tipo I Enfermedad de Crohn Lupus |
Trasplantes para enfermedades del Sistema Nervioso Central (SNC)
| Parálisis cerebral, hipoxia, encefalopatía Traumatismo cerebral Daños en la médula espinal Esclerosis múltiple |
Desórdenes en la proliferación celular
| Histiocitosis | Linfohistiocitosis familiar eritrofagocítica Hemofagocitosis Histiocitosis de las células de Langerhans (LCH) |
| Epidermólisis bullosa |
Terapia genética
| Trombastenia de Glanzmann Inmunodeficiencia Combinada Severa (SCID) |
Cardiomioplastia celular
| Infarto de miocardio Angina |
Trasplantes para tumores cancerosos
| Cáncer de pecho Sarcoma de Ewin Carcinoma de células renales |
Se trata de estudios preliminares de nuevos tratamientos médicos en animales o en laboratorio.
Si las pruebas demuestran que pueden tener efectos positivos, se pasa a su ensayo con personas.
Enfermedades autoinmunes
| Artritis juvenil Artritis reumatoide Dermatomiositis juvenil Síndrome de Evans Esclerodermia |
Trasplantes mediante alteración genética de las células madre
| Anemia de Fanconi Enfermedad de Parkinson Desórdenes metabólicos |
Reparación de células nerviosas
| Enfermedades del sistema nervioso central | Esclerosis lateral amiotrófica (ALS) Enfermedad de Alzheimer Enfermedad de Parkinson Enfermedad de Huntington |
| Otras formas de daño nervioso | Accidente cerebrovascular Reparación coclear (corrección de la pérdida de oído) |
Reparación de tejidos en órganos como riñón, hígado o pulmones
Fuente: www.parentsguidecordblood.org.
Las modalidades de tratamiento pueden diferir con las específicamente autorizadas por el INCUCAI en nuestro país. Para mayor información, consultar la Res. 414/12 en www.incucai.gov.ar.
