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13.07.2015

Innovador ensayo clínico para evaluar el uso de células madre de neonatos en el tratamiento de accidentes cerebrovasculares infantiles

San Bruno, California. 13 de julio de 2015 /PRNewswire/ -- El banco de células madre Cord Blood Registry® (CBR) anunció el lanzamiento de un ensayo clínico, regulado por la Administración de Alimentos y Drogas de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), para investigar el tratamiento a partir de células madre autólogas en niños que hayan sufrido un accidente cerebrovascular (ACV) prenatal o al nacer. La primera etapa del ensayo será llevada a cabo en el Hospital Pediátrico de Florida, cuando por primera vez se examine el uso de células madre autólogas de neonatos en el tratamiento de ACV en niños. Para la segunda etapa, el objetivo es llevar adelante estudios que evalúen en mayor profundidad la seguridad y la eficacia del procedimiento con el fin de aliviar los síntomas más frecuentes de esta enfermedad.

Según la Asociación Estadounidense del Accidente Cerebrovascular (ASE, por sus siglas en inglés), un ACV sucede en alrededor de uno de cada 3500 nacimientos y es una de las principales causas de muerte en niños de entre 1 y 19 años (1). De los niños que sobreviven a un ACV, aproximadamente el 60 por ciento sufrirá secuelas neurológicas permanentes, especialmente parálisis cerebral, y hemiparesia o hemiplejia -parálisis total o parcial en un lado del cuerpo. Otras discapacidades posibles a largo plazo causadas por un ACV cercano al momento del nacimiento son las convulsiones epilépticas, la espasticidad y la incontinencia urinaria. El riesgo de un ACV en niños es mayor durante el primer año de vida con picos durante el período perinatal, en las semanas inmediatamente posteriores o anteriores al parto.

“Es fundamental desarrollar nuevos tratamientos, dado que la incidencia de los ACV en niños ha aumentado a lo largo del tiempo”, afirmó el neurocirujano pediátrico James Baumgartner, principal investigador del ensayo. “Al apoyar éste y otros ensayos, y al invertir en proyectos de medicina regenerativa que puedan llegar a ofrecer respuestas a las necesidades familiares del futuro, CBR está contribuyendo al progreso de las investigaciones sobre células madre en neonatos”, agregó.

Actualmente, se está realizando el reclutamiento de diez niños de entre seis semanas y seis años de edad que hayan sufrido un ACV dentro del útero o inmediatamente después de nacer, y que tengan una unidad de sangre de cordón umbilical procesada por CBR y obtenida en el nacimiento. En una primera instancia, los sujetos serán sometidos a una evaluación neurológica basal, que incluye estudios por imágenes del cerebro, de epilepsia, de impulsos nerviosos y de posibles incontinencias urinarias, lo cual permitirá evaluar la severidad general del impacto del ACV, previo al tratamiento. Una vez realizada la evaluación, los pacientes elegibles recibirán una única aplicación de sus células madre autólogas, cuyos efectos serán evaluados luego de entre 6 y 12 meses. La hipótesis es que las células madre autólogas pueden ayudar a reparar el daño causado por el ACV.
En general, los factores de riesgo del ACV, sus síntomas, las formas de prevenirlos y el tratamiento son muy diferentes en niños y en adultos. Es necesario llevar adelante más investigaciones para lograr una comprensión más cabal de los aspectos específicos del diagnóstico y del tratamiento de los ACV en niños. Las familias de los niños que han sufrido un ACV se enfrentan a los numerosos desafíos que conllevan sus síntomas más comunes, como convulsiones epilépticas, espasticidad e incontinencias urinarias.

El tratamiento estándar para la epilepsia incluye anticonvulsivos, que pueden ser difíciles de recetar y de administrar correctamente en niños, por lo que es posible que igualmente se presenten convulsiones refractarias. Los efectos adversos más comunes, como la somnolencia extrema, pueden afectar la calidad de vida tanto de los niños como de sus padres. El tratamiento principal para la espasticidad es la terapia física, lo cual no solamente tiene una eficacia variable, sino que además puede ser difícil de acceder, y los seguros médicos pueden no cubrirlo si se extiende por periodos extensos. El tratamiento estándar para problemas relacionados con la vejiga es el cateterismo, que también puede ser de difícil manejo.
“Nuestra Red de Familias de Parálisis Cerebral (CPFN, por sus siglas en inglés) estuvo siguiendo la investigación de células madre y el impacto que puede tener en niños nacidos con parálisis cerebral, ya sea por un ACV dentro del útero o por otro tipo de daño. A causa de su extensivo alcance en la red de Parálisis Cerebral, nuestras familias han sido invitadas a participar -y lo hicieron- en estudios del centro de investigación Instituciones Nacionales de Salud de Estados Unidos (NIH, por sus siglas en inglés), incluso a través del aporte de fondos para proyectos de investigación. Estos ensayos clínicos son esenciales para mejorar la vida de niños con déficits neurológicos”, afirmó Janice Godwin, directora ejecutiva de CPFN.

Una vez que los 10 primeros niños sean reclutados, se les realizará la aplicación en el Hospital Pediátrico de Florida, y los resultados preliminares podrían estar disponibles en menos de tres años