Aplicaciones Terapeuticas

En la actualidad hay más de 40 enfermedades para las que existe una aplicación directa de células madre de cordón umbilical. Los tres campos fundamentales en los que ya se utilizan son la medicina regenerativa, los tratamientos del sistema inmune y las terapias contra el cáncer.

En los últimos años se han puesto en marcha ensayos clínicos para determinar la eficacia de las células madre de la sangre de cordón umbilical en el tratamiento de otras enfermedades. Los avances científicos son rápidos y numerosos, lo que nos permite pensar en un futuro prometedor con mayores ventajas y aplicaciones terapéuticas. Según la fase de desarrollo en que se encuentran, los tratamientos se clasifican en tres grupos:

Tratamientos estándar actuales

En este grupo se engloban los tratamientos aceptados y ampliamente usados para determinados tipos de enfermedad, en base a los resultados positivos obtenidos en las investigaciones en laboratorio o con animales y en los ensayos clínicos previos.

La mayoría de las enfermedades para las que el trasplante de células madre hematopoyécticas está estandarizado son desórdenes de la sangre, que abarcan desde las células madre de la médula ósea hasta tipos celulares sanguíneos específicos, y del sistema inmune.

 

Leucemias

Leucemias agudas Leucemia linfoblástica aguda (ALL)
Leucemia mieloide aguda (LMA)
Leucemia aguda bifenotípica (BAL)
Leucemia aguda indiferenciada
Leucemias crónicas Leucemia linfocítica crónica (LLC)
Leucemia mieloide crónica (LMC)
Leucemia mieloide crónica juvenil (JCML)
Leucemia mielomonocítica juvenil (JMML)
Síndromes mielodisplásicos Anemia refractaria con sideroblastos en anillo (RARS)
Anemia refractaria con excesos de blastos (RAEB)
Anemia refractaria con exceso de blastos en transformación (RAEB-T)
Leucemia mielomonocítica crónica (CMML)

Linfomas

Linfoma de Hodgkin
Linfoma de no Hodgkin (tumor de Burkitt)

Anomalías de los eritrocitos heredados

Beta talasemia mayor
Anemia de Blackfan-Diamond
Aplasia pura de serie roja
Enfermedad de células falciformes

Otros trastornos en la proliferación de células sanguíneas

Anemias Anemia aplásica severa
Anemia de Fanconi
Anemia diseritropoyética congénita
Hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH)
Trombocitopenia de Glanzmann
Trastornos mieloproliferativos Mielofibrosis aguda
Metaplasma mieloide agnogénica
Policitemia vera
Trombocitemia esencial o primaria
Trastornos hereditarios del sistema inmunológico Inmunodeficiencia Combinada Severa (SCID) con deficiencia de adenosina deaminasa (ADA-SCID)
SCID ligada al cromosoma X
SCID con ausencia de linfocitos T y B
SCID con ausencia de linfocitos T y linfocitos B normales
Síndrome de Omenn
Síndrome de Kostmann
Mielocatexis
Ataxia-telangiectasia
Síndrome de Guillain-Barré
Inmunodeficiencia variable común
Síndrome de DiGeorge
Deficiencia de adhesión leucocitaria
Trastornos linfoproliferativos (DBP)
Trastornos linfoproliferativo ligado al cromosoma X (susceptibilidad del virus Epstein-Barr)
Síndrome de Wiskott-Aldrich

Cáncer en médula ósea

Mieloma múltiple
Leucemia de células plasmáticas
Macroglobulinemia de Waldenstrom

Otros tipos de cáncer

Neuroblastoma
Retinoblastoma

Trasplantes para desórdenes heredados del sistema inmune u otros órganos

Hipoplasia del cartílago piloso (HCC)
Enfermedad de Gunther
Síndrome de Hermansky-Pudlak
Síndrome de Pearson
Síndrome de Shwachman-Diamond
Mastocitosis sistémica

Trasplantes para desórdenes metabólicos heredados

Mucopolisacaridosis Mucopolisacaridosis (MPS)
Síndrome de Hurler (MPS-IH)
Síndrome de Scheie (MPS-IS)
Síndrome de Hunter (MPS-II)
Síndrome de Sanfilippo (MPS-III)
Síndrome de Morquio (MPS-IV)
Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
Síndrome de Sly (MPS-VII)
Mucolipidosis II (enfermedad de células I)
Leucodistrofias Adrenoleucodistrofia (ALD) / Adrenomieloneuropatía (AMN)
Enfermedad de Krabbe (leucodistrofia globoide)
Leucodistrofia metacromática
Enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher
Enfermedades lisosomales Enfermedad de Gaucher
Enfermedad de Niemann-Pick
Enfermedad de Sandhoff
Enfermedad de Tay-Sachs
Enfermedad de Wolman
Otros desórdenes heredados Síndrome de Lesch-Nyhan
Osteopetrosis

Ensayos clínicos

Un ensayo clínico es la evaluación de un medicamento o técnica terapéutica que, en su aplicación a seres humanos, pretende valorar su eficacia y seguridad. Estos ensayos se realizan cuando hay razones para creer que el tratamiento que se está estudiando puede ser beneficioso para el paciente.

Enfermedades autoinmunes

Diabetes tipo I
Enfermedad de Crohn
Lupus

Trasplantes para enfermedades del Sistema Nervioso Central (SNC)

Parálisis cerebral, hipoxia, encefalopatía
Traumatismo cerebral
Daños en la médula espinal
Esclerosis múltiple

Desórdenes en la proliferación celular

Histiocitosis Linfohistiocitosis familiar eritrofagocítica
Hemofagocitosis
Histiocitosis de las células de Langerhans (LCH)
Epidermólisis bullosa

Terapia genética

Trombastenia de Glanzmann
Inmunodeficiencia Combinada Severa (SCID)

Cardiomioplastia celular

Infarto de miocardio
Angina

Trasplantes para tumores cancerosos

Cáncer de pecho
Sarcoma de Ewin
Carcinoma de células renales

Tratamientos experimentales

Se trata de estudios preliminares de nuevos tratamientos médicos en animales o en laboratorio.

Si las pruebas demuestran que pueden tener efectos positivos, se pasa a su ensayo con personas.

Enfermedades autoinmunes

Artritis juvenil
Artritis reumatoide
Dermatomiositis juvenil
Síndrome de Evans
Esclerodermia

Trasplantes mediante alteración genética de las células madre

Anemia de Fanconi
Enfermedad de Parkinson
Desórdenes metabólicos

Reparación de células nerviosas

Enfermedades del sistema nervioso central Esclerosis lateral amiotrófica (ALS)
Enfermedad de Alzheimer
Enfermedad de Parkinson
Enfermedad de Huntington
Otras formas de daño nervioso Accidente cerebrovascular
Reparación coclear (corrección de la pérdida de oído)

Reparación de tejidos en órganos como riñón, hígado o pulmones

 

Fuente: www.parentsguidecordblood.org.

Las modalidades de tratamiento pueden diferir con las específicamente autorizadas por el INCUCAI en nuestro país. Para mayor información, consultar la Res. 414/12 en www.incucai.gov.ar.